10大醫(yī)藥公司有望徹底改變疾病治療規(guī)則
日期：2015/12/2
1. 吉利德的 Sovaldi/Harvoni具有治愈丙型肝炎的潛力
2013年12月美國FDA批準(zhǔn)了第一款新型丙型肝炎藥物，這款藥物對丙肝的治愈率高達(dá)95%，可以在短短的12周時間內(nèi)發(fā)揮療效，并且沒有任何重大的毒副作用。目前美國約有300萬丙肝患者，患者感染一種慢性病毒后，其肝臟受到病毒的攻擊，并在生命后期造成健康問題，例如肝病硬化及肝癌。
藥物Sovaldi的研發(fā)者吉利德科學(xué)已從中獲益103多億美元。市場上現(xiàn)存的一些其它丙肝療法伴有嚴(yán)重毒副作用，其中包括患者出現(xiàn)類似流感的癥狀等，新型療法Sovaldi不具有引起毒副作用的成分。業(yè)內(nèi)相關(guān)專家預(yù)測未來10年內(nèi)，這些新型療法可以在很大程度上減少丙肝患者的數(shù)量。
同時吉利德也正在尋求HIV及乙肝的新型療法，目前能夠治愈這2種疾病的療法還未問世。
2. Aprecia Pharmaceuticals的首款3D打印藥物獲得批準(zhǔn)上市
9月初美國FDA批準(zhǔn)了首款用于治療兒童及成人癲癇的3D打印藥物。這款利用3D打印技術(shù)打印出的藥片，其商品名稱為 Spritam，由制藥公司Aprecia Pharmaceuticals生產(chǎn)。
通過3D打印技術(shù)，粉末不經(jīng)過壓縮就能形成固體藥片，美國FDA對這種技術(shù)給予了肯定。利用3D打印技術(shù)打印的藥片可在體內(nèi)溶解更加迅速，運(yùn)輸更加快捷易達(dá)，這對那些有吞咽困難的患者尤其重要。
研究者認(rèn)為3D打印技術(shù)也可以用于制造其它更加個性化的藥物。實(shí)現(xiàn)打印你自己的專屬藥物的可能性尚遙不可及，但是Aprecia的3D打印藥片是人類向前跨出的的巨大的一步。
3. Axovant 為500萬美元收購的阿茨海默癥藥物押上了身家性命
Axovant 的新利器。盡管僅僅才一年左右的時間，這家由29歲前華爾街金融家VivekRamaswamy領(lǐng)導(dǎo)的公司，把所有的雞蛋放在了阿茨海默癥藥物這一個籃子內(nèi)，籃子內(nèi)僅有一個離批準(zhǔn)上市尚且遙遠(yuǎn)的處于主要臨床期的藥物。自以500萬美元的價格從GSK那里購得這款藥物之后，Axovant 現(xiàn)在的價值已攀升至30億美元。
目前世界上幾乎沒有可用于治療阿茨海默癥的藥物，阿茨海默癥藥物的平均研發(fā)失敗率高達(dá)99%。研究者還沒有找出該病的發(fā)病機(jī)制，現(xiàn)階段阿茨海默癥藥物的相關(guān)試驗(yàn)也極其少。
4. 諾華是基因療法復(fù)興之路的領(lǐng)導(dǎo)者
諾華正行走在創(chuàng)造一種基因療法的路上，此療法可以幫助失去聽覺的患者重新獲得聽覺。
約90%失去聽覺的患者是由受傷、疾病或年老而致，源于耳朵內(nèi)部一種特殊的細(xì)小毛發(fā)的丟失。諾華的基因療法涉及到一種修飾的病毒，該病毒攜帶一種“固定”基因，可以修復(fù)那些負(fù)責(zé)特殊毛發(fā)生長的基因。一旦把這個療法成功應(yīng)該到耳朵內(nèi)部，攜帶特殊基因的病毒恰如一個靈活的開關(guān)，重新開啟毛發(fā)生長開關(guān)。
諾華在1年前開始使用此方法治療第一位病人，但是這個實(shí)驗(yàn)將最終針對45人的患者進(jìn)入早期臨床階段。諾華計劃在2017年公布相關(guān)試驗(yàn)結(jié)果。
5.Editas試圖利用基因“剪切與粘貼”治療疾病
如Editas Medicine這樣的公司已開始著手研發(fā)一種利用基因編輯技術(shù)治療疾病的新方法，也就是正值風(fēng)口浪尖上的CRISPR-Cas9技術(shù)。目前制藥公司對圍繞CRISPR技術(shù)開發(fā)新型療法表現(xiàn)出很大的興趣，該技術(shù)可以對體內(nèi)引發(fā)疾病的基因進(jìn)行矯正編輯，從而實(shí)現(xiàn)在基因水平上對疾病進(jìn)行治療。
Editas可能會成為第一家引領(lǐng)CRISPR技術(shù)走向試驗(yàn)階段的公司，今年9月初Editas公司從包括Bill Gates這樣的大鱷處募集到了1.2億美元，用于繼續(xù)推進(jìn)CRISPR的相關(guān)研究，找出一個用于治療基因相關(guān)疾病的方法。
6. 23andMe對更多的?？扑幬锇l(fā)起猛攻
23andMe是一家生物技術(shù)公司，它使發(fā)費(fèi)99美元即可進(jìn)行基因測序成為現(xiàn)實(shí)，近期也推出了藥物研發(fā)業(yè)務(wù)。今年夏天23andMe的客戶達(dá)到了100萬，龐大的客戶群為其提供了一個龐大的數(shù)據(jù)庫。23andMe已與輝瑞及Genentech這樣的制藥大佬建立了合作伙伴關(guān)系，合作方利用23andMe獨(dú)有的數(shù)據(jù)庫來研究新型藥物。23andMe也組建了新的藥物研發(fā)團(tuán)隊，來自Genentech的Richard Scheller作為管理層負(fù)責(zé)23andMe藥物研發(fā)團(tuán)隊。
憑借其自有的龐大數(shù)據(jù)庫這一長槍大炮，23andMe可以找到特種基因標(biāo)記，進(jìn)而極有可能地使某個人對某些特定療法做出應(yīng)答。
7. Inovio謀劃為癌癥生產(chǎn)疫苗
今年夏初，美國賓夕法尼亞一家免疫療法公司Inovio與Astra Zeneca的生物制劑研發(fā)部門MedImmune達(dá)成了一項(xiàng)高達(dá)7億美元的交易。Inovio計劃利用合作伙伴的優(yōu)勢來研究以DNA為基礎(chǔ)的疫苗，通過提供健全的細(xì)胞來識別并攻擊病態(tài)細(xì)胞，并賦予身體反抗進(jìn)一步被攻擊的能力，進(jìn)而達(dá)到預(yù)防疾病的目的。
目前僅僅有一種類似的疫苗可用。Novio與MedImmune合作進(jìn)一步探索研發(fā)宮頸癌疫苗。
8. JunoTherapeutics試圖賦予免疫系統(tǒng)力量以對抗癌癥況
Juno正在嘗試?yán)妹庖忒煼ㄊ股眢w抵抗產(chǎn)生腫瘤的癌癥細(xì)胞，免疫療法是一種涉及到觸發(fā)免疫系統(tǒng)對某些特定疾病做出應(yīng)答的技術(shù)，該療法已經(jīng)應(yīng)用到除了癌癥之外的多種疾病中，包括自身免疫病風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、丙型肝炎等。
今年夏季Juno與 Celgene達(dá)成了一項(xiàng)10億美元的重大合作協(xié)議，在接下來的10年里將致力于研發(fā)尚處于早期臨床階段的藥物，用于治療白血病及淋巴瘤。
9.Novobiotic 正在研發(fā)更為彪悍的抗生素
目前出現(xiàn)了一種稱之為“iChip”的新技術(shù)，科學(xué)家希望利用該技術(shù)幫助他們分析潛在的新型抗生素，自從真正意義上的一類新類型的創(chuàng)新型抗生素問世以來，十多年已成為過去。隨著時間的悄然流逝，人們對細(xì)菌耐藥性的擔(dān)憂日甚一日。那些人們冠之于“超級細(xì)菌”的東西，甚至對最為強(qiáng)大的抗生素也已沒有任何反應(yīng)，對人類來說，這無疑是一個致命的麻煩。
為了應(yīng)對這種問題，Novobiotic Pharmaceuticals正在試圖找出一種新型抗生素，一種強(qiáng)大到足夠應(yīng)對超級細(xì)菌的抗生素。Novobiotic的聯(lián)合創(chuàng)始人 Kim Lewis 是一位科研人員，他利用iChip發(fā)現(xiàn)了一種稱之為teixobactin的新型抗生素，目前沒有一種細(xì)菌對這種新型抗生素產(chǎn)生抗藥性。Teixobactin尚處于臨床前研究階段。
10.Calico在試圖搞清楚我們以怎樣的方式衰老及衰老原因
已更名為Alphabet的Google公司，其生命科學(xué)部門Calico對其想要取得的成就表現(xiàn)的相當(dāng)含糊不清。他們的目標(biāo)是要找出我們衰老的方式及其原因，也就意味著他們要面對一個醫(yī)藥行業(yè)所面對的最為古老且苛刻的問題：疾病及衰老。
在過去的幾年里，Calico曾與AbbVie達(dá)成重大協(xié)議，今年又與另一家公司Ancestry達(dá)成合作伙伴關(guān)系。與Ancestry進(jìn)行合作可使Calico訪問100多萬套基因，助其進(jìn)一步深入研究諸如阿茨海默癥、帕金森、肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等疾病。
信息來源：朗信醫(yī)藥信息
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