Glybera將不再銷售，全球最貴藥物TOP10榜首將易主
日期：2017/5/4
Glybera，作為世界上最昂貴的藥物，同時(shí)也是第一個(gè)基因治療藥物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的銷售許可證到期之前不再重新申請(qǐng)銷售許可，這也就意味著Glybera不會(huì)繼續(xù)留在市場(chǎng)上。
由于注定了敗局而繞過了FDA，又因?yàn)檫@款在歐洲獲批的基因治療藥物被報(bào)道過僅有一次被使用，公司寧愿堅(jiān)持其新關(guān)注的管線計(jì)劃。
uniQure的首席執(zhí)行官馬修·卡普斯塔
馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我們并沒有想到病人的需求在未來幾年會(huì)大幅增加?！?
麻省理工學(xué)院技術(shù)評(píng)論去年披露道，由于消費(fèi)者需要通過巨大的努力才能獲得該藥物的使用許可，因此藥物抑制被擱置在了貨架上，并且其長(zhǎng)期療效的問題仍然存在。
美國(guó)再保險(xiǎn)集團(tuán)（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂貴的藥物清單，本文將為大家展示一群價(jià)格昂貴的孤兒療法是如何以及為什么會(huì)打入市場(chǎng)。
在最近的一項(xiàng)調(diào)查中，凱撒健康新聞得出的結(jié)論是，那些為孤兒藥提供了一些激勵(lì)措施，包括了七年的銷售排他性的法律大大激發(fā)了一大批昂貴的新療法。本文根據(jù)年度價(jià)格清單，列舉出了其中最昂貴的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首個(gè)基因治療藥物，也是世界上使用最少的藥物之一。該藥物只在歐洲被批準(zhǔn)用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消費(fèi)者并不止想要其覆蓋這一種適應(yīng)癥。UniQure最近幾個(gè)月不得不重組公司，將研發(fā)重點(diǎn)調(diào)整到具有競(jìng)爭(zhēng)性的血友病B、帕金森病以及與百時(shí)美施貴寶的合作上面。
uniQure的產(chǎn)品研發(fā)管線
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
該藥物最初由Hyperion在2013年獲批用于尿素循環(huán)障礙的治療，Horizon看到了其潛力，以 11億美元的價(jià)格收購(gòu)了該公司，從而推動(dòng)了其罕見病藥物的投資組合。
Horizon Pharma的產(chǎn)品投資組合
這種用于龐貝病的藥物使得罕見病成為了生物制藥中頗受歡迎的一個(gè)領(lǐng)域。該藥物在2010年獲得批準(zhǔn)，由于賽諾菲非常喜歡Genzyme對(duì)該藥的介紹，在一年后以約200億美元收購(gòu)了該公司。FDA在1997年就發(fā)布了這種藥物的孤兒藥資格認(rèn)定。
Sanofi – Genzyme的產(chǎn)品投資組合
該藥用于治療罕見的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏癥，同樣也在2010年獲得批準(zhǔn)。但每年只有少數(shù)NAGs病例，以高氨血癥、腦病和呼吸性堿中毒為主要特征，常常導(dǎo)致新生兒快速死亡。
Recordati投資組合中的孤兒藥
Actimmune被批準(zhǔn)用于嚴(yán)重的惡性骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫病等罕見的遺傳性疾病，去年，該藥物用于佛萊德立希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich's ataxia)的III期臨床宣告失敗。當(dāng)Horizon決定進(jìn)行研究時(shí)，獲得了獨(dú)立的孤兒藥資格認(rèn)定。
有效成分：依庫(kù)珠單抗（eculizumab）
這是由Alexion公司開發(fā)的藥物，他的成功也激勵(lì)了一票競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，他們都想看看自己是否能開發(fā)出一個(gè)更好的藥物用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒綜合征。該藥目前也正在就難治性全身重癥肌無力進(jìn)行審查，這為該公司獲得了另一項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。
Alexion的三大產(chǎn)品
Alexion的產(chǎn)品管線
有效成分：凝血因子IX （重組），F(xiàn)c融合蛋白
這種長(zhǎng)效的血友病B藥物最近與Eolctate 一起從Biogen and Sobi進(jìn)了Bioverativ公司的口袋，而Bioverativ將要開始投入數(shù)億美元來計(jì)劃建立一條罕見病藥物的產(chǎn)品管道?，F(xiàn)在有大量有望徹底改變這一領(lǐng)域的新藥正在研發(fā)當(dāng)中。
Bioverativ的產(chǎn)品管線
有效成分：α-異丙腎上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年獲得FDA批準(zhǔn)，是另一種長(zhǎng)效血友病B藥物，也是同類中第一個(gè)納入了血白蛋白的藥物。該藥物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的產(chǎn)品管線
Naglazyme最初于2005年被批準(zhǔn)用于VI型粘多糖貯積癥（MPS VI）。但是每年只有幾十名患者在美國(guó)使用這種酶替代藥物。
BioMarin的5個(gè)上市產(chǎn)品
BioMarin的研發(fā)管線
公司：Spectrum Pharmaceuticals
這種藥物最開始受到關(guān)注是因?yàn)槠鋬r(jià)格降低到2099美元，而當(dāng)時(shí)它被批準(zhǔn)用于治療罕見的外周T細(xì)胞淋巴瘤一個(gè)月后，其價(jià)格達(dá)到了30,000美元。開發(fā)了這種藥物的Allos公司捍衛(wèi)了它與其他罕見癌癥藥物相符的價(jià)格。 Spectrum于2012年收購(gòu)了Allos。
Spectrum的六個(gè)腫瘤/血液產(chǎn)品
Spectrum的研發(fā)管線
內(nèi)容來源：火石創(chuàng)造
參考來源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官網(wǎng)
聲明：該文章系轉(zhuǎn)載，登載該文章目的為更廣泛地傳遞醫(yī)藥市場(chǎng)信息，不代表新康界贊同其觀點(diǎn)。文章內(nèi)容僅供參考。
Glybera，作為世界上最昂貴的藥物，同時(shí)也是第一個(gè)基因治療藥物，很快就要消失了。
2017年4月20日上午，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的銷售許可證到期之前不再重新申請(qǐng)銷售許可，這也就意味著Glybera不會(huì)繼續(xù)留在市場(chǎng)上。
由于注定了敗局而繞過了FDA，又因?yàn)檫@款在歐洲獲批的基因治療藥物被報(bào)道過僅有一次被使用，公司寧愿堅(jiān)持其新關(guān)注的管線計(jì)劃。
uniQure的首席執(zhí)行官馬修·卡普斯塔
馬修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）表示：
“Glybera的用途非常有限，因此我們并沒有想到病人的需求在未來幾年會(huì)大幅增加?！?/span>
麻省理工學(xué)院技術(shù)評(píng)論去年披露道，由于消費(fèi)者需要通過巨大的努力才能獲得該藥物的使用許可，因此藥物抑制被擱置在了貨架上，并且其長(zhǎng)期療效的問題仍然存在。
美國(guó)再保險(xiǎn)集團(tuán)（Reinsurance Group of America）近期列出了一份世界上最昂貴的藥物清單，本文將為大家展示一群價(jià)格昂貴的孤兒療法是如何以及為什么會(huì)打入市場(chǎng)。
在最近的一項(xiàng)調(diào)查中，凱撒健康新聞得出的結(jié)論是，那些為孤兒藥提供了一些激勵(lì)措施，包括了七年的銷售排他性的法律大大激發(fā)了一大批昂貴的新療法。本文根據(jù)年度價(jià)格清單，列舉出了其中最昂貴的一些。
有效成分：alipogene tiparvovec
Glybera是世界上首個(gè)基因治療藥物，也是世界上使用最少的藥物之一。該藥物只在歐洲被批準(zhǔn)用于脂蛋白脂肪酶缺乏，但是消費(fèi)者并不止想要其覆蓋這一種適應(yīng)癥。UniQure最近幾個(gè)月不得不重組公司，將研發(fā)重點(diǎn)調(diào)整到具有競(jìng)爭(zhēng)性的血友病B、帕金森病以及與百時(shí)美施貴寶的合作上面。
uniQure的產(chǎn)品研發(fā)管線
有效成分：苯丁酸甘油（glycerol phenylbutyrate）
該藥物最初由Hyperion在2013年獲批用于尿素循環(huán)障礙的治療，Horizon看到了其潛力，以 11億美元的價(jià)格收購(gòu)了該公司，從而推動(dòng)了其罕見病藥物的投資組合。
Horizon Pharma的產(chǎn)品投資組合
這種用于龐貝病的藥物使得罕見病成為了生物制藥中頗受歡迎的一個(gè)領(lǐng)域。該藥物在2010年獲得批準(zhǔn)，由于賽諾菲非常喜歡Genzyme對(duì)該藥的介紹，在一年后以約200億美元收購(gòu)了該公司。FDA在1997年就發(fā)布了這種藥物的孤兒藥資格認(rèn)定。
Sanofi – Genzyme的產(chǎn)品投資組合
該藥用于治療罕見的N-乙酰谷氨酸合酶缺乏癥，同樣也在2010年獲得批準(zhǔn)。但每年只有少數(shù)NAGs病例，以高氨血癥、腦病和呼吸性堿中毒為主要特征，常常導(dǎo)致新生兒快速死亡。
Recordati投資組合中的孤兒藥
Actimmune被批準(zhǔn)用于嚴(yán)重的惡性骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫病等罕見的遺傳性疾病，去年，該藥物用于佛萊德立希共濟(jì)失調(diào)(Friedreich's ataxia)的III期臨床宣告失敗。當(dāng)Horizon決定進(jìn)行研究時(shí)，獲得了獨(dú)立的孤兒藥資格認(rèn)定。
有效成分：依庫(kù)珠單抗（eculizumab）
這是由Alexion公司開發(fā)的藥物，他的成功也激勵(lì)了一票競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，他們都想看看自己是否能開發(fā)出一個(gè)更好的藥物用于陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒綜合征。該藥目前也正在就難治性全身重癥肌無力進(jìn)行審查，這為該公司獲得了另一項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。
Alexion的三大產(chǎn)品
Alexion的產(chǎn)品管線
有效成分：凝血因子IX （重組），F(xiàn)c融合蛋白
這種長(zhǎng)效的血友病B藥物最近與Eolctate 一起從Biogen and Sobi進(jìn)了Bioverativ公司的口袋，而Bioverativ將要開始投入數(shù)億美元來計(jì)劃建立一條罕見病藥物的產(chǎn)品管道?，F(xiàn)在有大量有望徹底改變這一領(lǐng)域的新藥正在研發(fā)當(dāng)中。
Bioverativ的產(chǎn)品管線
有效成分：α-異丙腎上腺素（albutrepenonacog alfa）
Idelvion去年獲得FDA批準(zhǔn)，是另一種長(zhǎng)效血友病B藥物，也是同類中第一個(gè)納入了血白蛋白的藥物。該藥物旨在取代血友病B患者中缺失的天然凝血因子IX。
CSL Behring的產(chǎn)品管線
Naglazyme最初于2005年被批準(zhǔn)用于VI型粘多糖貯積癥（MPS VI）。但是每年只有幾十名患者在美國(guó)使用這種酶替代藥物。
BioMarin的5個(gè)上市產(chǎn)品
BioMarin的研發(fā)管線
公司：Spectrum Pharmaceuticals
這種藥物最開始受到關(guān)注是因?yàn)槠鋬r(jià)格降低到2099美元，而當(dāng)時(shí)它被批準(zhǔn)用于治療罕見的外周T細(xì)胞淋巴瘤一個(gè)月后，其價(jià)格達(dá)到了30,000美元。開發(fā)了這種藥物的Allos公司捍衛(wèi)了它與其他罕見癌癥藥物相符的價(jià)格。 Spectrum于2012年收購(gòu)了Allos。
Spectrum的六個(gè)腫瘤/血液產(chǎn)品
Spectrum的研發(fā)管線
內(nèi)容來源：火石創(chuàng)造
參考來源：
The list of the top 10 most expensive drugs on the planet will soon have a new opening；
各公司官網(wǎng)
聲明：該文章系轉(zhuǎn)載，登載該文章目的為更廣泛地傳遞醫(yī)藥市場(chǎng)信息，不代表新康界贊同其觀點(diǎn)。文章內(nèi)容僅供參考。
信息來源：新康界
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