6萬醫(yī)藥人今天關注了這件事！
日期：2018/9/3
9月1日，由中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會、中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會主辦，中國農(nóng)工民主黨中央醫(yī)療衛(wèi)生工作委員會/生物技術與藥學工作委員會指導的第十屆中國醫(yī)藥企業(yè)家科學家投資家大會暨改革開放40年醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展成就展在北京雁棲湖盛大開幕。
該會作為中國醫(yī)藥行業(yè)規(guī)格最高、影響力最強、規(guī)模最大的產(chǎn)業(yè)盛會，迄今已成功召開九屆,而今年較以往更為盛大，不僅有醫(yī)藥企業(yè)家、科學家、投資家，而且還有來自各部委的領導、科學院院士、港交所首席中國經(jīng)濟學家等在會議上發(fā)言，并與現(xiàn)場嘉賓進行了交流。吸引了超2000位行業(yè)人士參與，而在線上則有6萬人同時觀看。
會議伊始，中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會會長郭云沛在致辭中表示，當今時代是一個資源整合跨界融合的時代，更是一個開放合作協(xié)同的時代。現(xiàn)階段中國醫(yī)藥大步邁進創(chuàng)新驅動發(fā)展的新征程，要注重生產(chǎn)研發(fā)和資本的結合，強調產(chǎn)學研用的轉換落實。
在深化醫(yī)藥體制改革和推動健康中國的重要時刻，對于新近發(fā)生的長春長生疫苗案，郭云沛認為：“這個案件的發(fā)生不是偶然的，是一些企業(yè)長期目無法紀重效益輕質量，違法違規(guī)生產(chǎn)造成的，嚴重損害了人民群眾健康利益，使國內(nèi)民眾對國產(chǎn)藥品質量產(chǎn)生了疑慮，對醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展產(chǎn)生了不利的影響?！倍谥罗o的最后，郭云沛向現(xiàn)場嘉賓發(fā)起了關于“嚴格執(zhí)行質量責任，保障人民用藥安全”的倡議。
中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會駐會副理事長李少麗也為本次大會做了致辭：“希望企業(yè)家獨具慧眼看清形勢，明確目標打造品牌，始終關注國內(nèi)外科技進展，敢于把研究方向放在空白點上，腳踏實地的做好創(chuàng)新品種。用戰(zhàn)略家的思維、軍事家的果斷，調動資本把握好機會，關注獨角獸企業(yè)和成長度高的企業(yè)?！?
在上午的會議中，十三屆全國政協(xié)副主席、中國農(nóng)工民主黨中央常務副主席何維，中國工程院院士、中國工程院原副院長樊代明，中國銀行業(yè)協(xié)會首席經(jīng)濟學家、香港交易所首席中國經(jīng)濟學家巴曙松，中國醫(yī)藥企業(yè)管理協(xié)會名譽會長于明德分別做了“在藥物干預第三紀元（細胞療法）背景下的中國醫(yī)藥創(chuàng)新”、“醫(yī)學的反向研究”、“新經(jīng)濟、新金融、新趨勢”、“醫(yī)藥行業(yè)新起點”為題目的主題演講。
此外，“中國醫(yī)藥企業(yè)家科學家投資家大會”確定簡稱為“啟思會”，并發(fā)布了“會徽”。
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何維：細胞療法的前景在什么地方？
根據(jù)ICD世衛(wèi)組織的疾病分類，目前有2468種大類病種，小類是19700種。對于這些疾病，化學藥物、生物藥物、細胞療法有著不同的覆蓋范圍，分別開啟了自己紀元，現(xiàn)在進入到了第三個紀元。不同的階段，有著不同的紀元，也有著不同的特點。
化學藥物治療紀元有三大特點：第一，藥物研究主要基于疾病的需求。二戰(zhàn)以來，社會公共衛(wèi)生水平提高，隨著老齡化的出現(xiàn)，衰老成為疾病的主要危險因素，癌癥、心腦血管、糖尿病等慢性病成為人類的威脅，而針對這些疾病的需求，過去一直是化學藥物研究的重點。目前，有化學實體2600多種，加上不同的組合、結構修飾，大概有一萬多種藥，這些藥能夠治療1100種疾病，但還有超過一半以上的疾病無法通過化學藥治療。
第二，化學藥的技術研究已經(jīng)從原來活性化學為中心轉向藥物的分子靶點為核心。目前常用的400多種藥大多是活性化學研究模式發(fā)現(xiàn)的，該模式有兩個缺點，一是不知道靶點，而且成本太高，開發(fā)一個藥，篩選結構驗證，耗時費力。而現(xiàn)在的研發(fā)則以靶點為基礎，2010年時，已經(jīng)有600多個生物靶點，有一百個有效，產(chǎn)生一千多個化學實體和五千多種藥物。
第三，化學藥物是高風險、長周期，但也是高回報。
生物藥治療紀元有三個特征：第一，生物藥成為針對難治性疾病的主打領域。生物藥最早開始的時候主要是抗生素類產(chǎn)品，而1982年之后則開啟了新紀元，在這個紀元里，基因重組胰島素大規(guī)模使用使廣大糖尿病患者受益，還有EPO使慢性腎衰患者有藥可用，還有抗腫瘤的壞死因子的抗體藥物治療類風濕關節(jié)炎等，還有PD-1等，都有很好的效果。2016年美國FDA批準了72個靶向抗腫瘤藥物，其中24個是抗體藥物。
第二，靶向明確，作用機制清楚，比小分子藥物更安全。第三，抗體藥物成為生物藥發(fā)展的帶動品種。到2016年全球有85個抗體藥物，年銷售近千億美金，抗體藥物在一萬億美金中占據(jù)了十分之一。全球銷售前十位的藥物有6個抗體藥物，這個勢頭沒有減。
細胞療法紀元特點：第一，需求上針對更加復雜難治性疾病。淋巴細胞白血病化療，靶向治療，骨髓移植統(tǒng)統(tǒng)失敗，用CAT-T治療好了。第二，治療策略上不是一個分子，而是一個細胞，這個細胞的功能要比一個單分子更全面一些，所以基礎的是細胞工程。另外腫瘤免疫學提供相關的支持，是以細胞工程、抗體工程、基因工程技術和合成工程等綜合支持。
細胞療法前景在什么地方？
第一是細胞療法一定要與生物制藥、化學制藥等其它療法相結合，最重要的特點是其多靶點、動態(tài)靶點?，F(xiàn)在細胞治療腫瘤，逐漸的在向自身免疫、感染、炎癥方面延伸。
第二，移動細胞總是比分子更好，這是一個智慧化的過程，細胞可以定向移動，完成任務可以自殺，細胞因子也可以殺傷。細胞生產(chǎn)在體外也可以通過機器生產(chǎn)，細胞療法使個體化醫(yī)學得到了一個重要支撐，當然也給整治監(jiān)管帶來挑戰(zhàn)，其到底是技術還是藥品，一直有不同的觀點。
我們認為，當前的中國處于細胞療法的歷史機遇。應用基礎研究可以研究其適應癥，到一定程度再到藥監(jiān)局申報，我們同時在臨床上可以探討化學藥物、生物藥物、免疫細胞三聯(lián)治療腫瘤的應用，也可以研究多種藥物合在一起。國外現(xiàn)在都在做這些研究，我們應該抓緊時機向自身免疫性病拓展，也許這種拓展能為未來帶來更新的治療模式和新型的治療方法。
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于明德：中國醫(yī)藥行業(yè)的新起點
自2001年多哈會議中國加入WTO以來，國內(nèi)經(jīng)濟迎來了增長的拐點，人均可支配收入迅速增長，截至到2017年，國內(nèi)GDP增長了166倍，貧困人口也從2.5億減少至3045萬。與此同時，得益于改革開放、市場經(jīng)濟制度建設、醫(yī)改政策等方面帶來的利好，醫(yī)藥行業(yè)也發(fā)生了翻天覆地的變化。
一、國內(nèi)醫(yī)藥市場發(fā)展仍存在很大潛力。對于醫(yī)藥行業(yè)來說，經(jīng)濟的增長比較重要的原因和關鍵點是改革開放對于行業(yè)帶來的科學技術的跨越。國內(nèi)醫(yī)藥市場發(fā)展很快，從世界第六位到第二位，中國只用了十年時間，超過了許多發(fā)達國家?，F(xiàn)在的情況是美國市場最大，而中國市場增速最快。在2017年全球藥品市場十年遞增幅度4.9%，美國是5.3%，中國則達到16.4%。雖然這個數(shù)字可能會跟國外統(tǒng)計數(shù)據(jù)有出入，但是依然能明顯看出中國醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的潛力。
二、發(fā)展的關鍵在于創(chuàng)新。中國與美國、歐盟等醫(yī)藥市場最大的差距就在于創(chuàng)新。在2017年，F(xiàn)DA批準上市的創(chuàng)新藥有47個，而CFDA批準上市的只有一個。創(chuàng)新藥在市場所占的比例上，美國達到67%，歐盟達到60%，而中國的創(chuàng)新藥市場占比只有不到20%。
種種數(shù)字表明，中國在創(chuàng)新的道路上還有很長的路要走，應當堅定不移的將創(chuàng)新堅持下去，而重點在生物藥和生物藥技術的創(chuàng)新。在產(chǎn)品結構上，各自銷售額前十大藥品中，美國生物創(chuàng)新藥有7個，中國目前還是零的突破?；蚬こ獭⑿滦鸵呙?、單抗，這些藥物和技術代表整個產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的未來，精準醫(yī)療計劃并不是空口憑說，而是全球的共識。應該利用全球資源，在新經(jīng)濟競爭中，企業(yè)要走出去，從而站在巨人的肩膀上去爭取超越。
生物技術是未來全球醫(yī)藥行業(yè)都要發(fā)展的重點，基因檢測與編輯、PD-1、PD-L1還有干細胞器官與骨骼修復技術和病毒編輯定制疫苗，這是中國的技術，也都是很大的創(chuàng)新，過去被人類認為沒有希望治愈的疾病，因為這些新藥和技術讓人看到了希望，生物技術將帶來很大的變化，也已經(jīng)被我們所體會到。
三、堅定深化改革的信心。醫(yī)藥的發(fā)展還應該脫開醫(yī)改的深水區(qū)，將目光和重點落到如何進行創(chuàng)新驅動和深度改革。而對于食藥監(jiān)局的系列改革，值得“大大的點贊”，不僅改革力度大、亮點多，有重大突破，是相關部門中最優(yōu)的，同時向國際最先進的監(jiān)管標準看齊，支持創(chuàng)新，保護創(chuàng)新，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入恒久的動力，極大提升企業(yè)創(chuàng)新動力。
近年來，尤其是2017年，政策波動極大，幾乎相當于過去30年改革總和。醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者必須時刻緊跟政策潮流，學習政策，研究政策，落實政策，將政策研究作為做好工作的第一要素來抓。應該從過去的“產(chǎn)學研”相結合，轉變到現(xiàn)在的“官產(chǎn)學研資”五位一體，而且缺一不可。現(xiàn)在涉藥文件太多，應該專注轉型升級、提質增效，少發(fā)文、多調研。若能減少政策數(shù)量，發(fā)文更接地氣，對醫(yī)藥行業(yè)持續(xù)穩(wěn)定健康快速發(fā)展將更有裨益。
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樊代明：藥品的醫(yī)學反向研究思路
當前醫(yī)學技術突飛猛進，但同時也存在不容小覷的弊端：專業(yè)過度分化，專科過度細化，醫(yī)學知識碎片化。
而在這種趨勢下，帶來了以下結果。首先，投入大量人力和資金的基礎研究，產(chǎn)出了大量論文，但僅3%具有參考價值，97%不具備參考價值。醫(yī)學技術在十年間發(fā)現(xiàn)15萬個靶點，但目前僅不到50個具有參考價值。此外，由于臨床醫(yī)學的分化，一個醫(yī)生只能有診斷一個疾病的能力，療效也尚無很好的保證。把病人分開治，結果是什么？藥品越來越多，醫(yī)生越來越累，病人越來越累。例如心肌梗死診斷量翻了一倍，但治愈率沒有變化。
還有一點，針對心血管類、消化類、腫瘤等疾病治療的藥品數(shù)量很多，但缺乏好藥?，F(xiàn)在有很多藥既是沒效還有毒，為什么會造成這樣的情況？有管理的問題，但更主要的是現(xiàn)在醫(yī)學研究方法和得出的結論出現(xiàn)了偏差，現(xiàn)在的醫(yī)學是正確的，但是他是片面的正確。醫(yī)學研究需要多面化進行。
而反向醫(yī)學研究不僅是另找了一條正確的研究道路，同時也是對現(xiàn)有研究的再審查。對于藥品研發(fā)則具體到四個思路：第一，一藥多用，通過多種作用發(fā)現(xiàn)不同的適應癥；第二，老藥新用，拓展新適應癥；第三，尋找“間接的靶點”。例如中藥發(fā)揮作用是由于代謝產(chǎn)物，而非具體靶點；第四，整合用藥，“醫(yī)生用藥相當于廚師一樣，要看廚師對材料的調節(jié)”。
現(xiàn)場花絮：
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